移植与患者相匹配的骨髓、外周血造血干细胞成功率高，但因缺乏供者，目前国内重型地贫的治疗仍以输血、除铁的常规治疗为主。不过，目前通过“生老二救老大”的重型地贫患儿家庭也在增多。而据临床观察，在“老二”出生时存脐血，并利用相合的脐血加骨髓进行移植治疗也具有良好应用前景。
广西医科大学第一附属医院教授赖永榕指出，虽然移植与患者相匹配的骨髓、外周血造血干细胞成功率高，但缺乏供者，有不少患儿家庭希望通过生二胎来救“老大”。南方医院儿科教授吴学东介绍，该院儿科从2005年1月至2010年12月，共对16例重型地贫儿进行同胞骨髓加脐血混合移植，结果有14例患儿获得长期稳定的植入。专家分析称，脐血作为新的造血干细胞来源，其移植物中血干/祖细胞更原始，而且，除了同胞脐血之外，随着国内各地脐血库公库的捐存量增多，寻找非血缘关系的相合脐血也多了一个渠道。但单份脐血的造血细胞数量有限，却是目前影响其临床广泛应用的主要障碍之一。为克服这一缺点，采取将相合的骨髓+脐血、间充质干细胞+脐血的方式进行移植治疗，可以减少采髓量，降低采骨髓的风险，同时弥补单份脐血所含干细胞数有限的不足。不过，此类移植也有一定的并发症，以上述南方医院16例患儿为例，其中有两例因感染死亡。
据广东省脐带血造血干细胞库执行主任岚山芮介绍，目前该库地贫患儿家庭“生老二救老大”的专项脐血储存已超过80份。北京大学血液病研究所教授刘开彦则呼吁脐血库应将公益性摆在第一位，鼓励符合条件的产妇生下宝宝后将脐血捐存到公共库，使更多有需要的患者受益。
据悉，目前广东脐血库公库从2009年建设至今储存量已达9000份左右，全国各地148位患者从中获得配型相合的脐血用于治疗。目前，该库已与北京脐血库联网，下一步会与国内其他脐血库逐步联网，为有需要的患者提供更方便的查询。
