美国FDA批准了近20年来第一个阿兹海默症新药aducanumab

本周一(6月7日)美国核准了近20年来第一个阿兹海默症新药aducanumab，尽管其效能证据不一、备受争议，但这却将引发了全球各国必须上市的压力。

因为可以治疗严重或危及生命的疾病，并填补未被满足的医疗需求，aducanumab是在加速批准下获得了美国食品和药物管理局(FDA)的核准。

败部复活！

虽然医生、患者和支持他们的组织迫切需要可以减缓精神恶化的治疗方法，但科学家们对aducanumab的有效性提出质疑。由于这些药物似乎不起作用，两项试验于2019年3月中止。制造商百健(Biogen)表示，这些药物不太可能改善人们的记忆力和思维能力。

但该公司在2019年10月宣布，重新分析一项涉及服用药物时间更长及更多的试验数据，结果显示，高剂量可以减缓记忆力、思维能力以及日常活动能力的下降，因此向监管机构申请药物许可。

对于百健的申请，去年11月的顾问委员会皆表示反对的建议。

在制造商提供了更多的试验数据后，美国FDA已经批准了这个药物，但条件是药厂必须进行第4期临床试验。也就是说，药物上市后，研究人员必需对使用者进行监测，了解药物的作用，以及是否真的能减缓智力衰退的进程。

aducanumab的作用

目前科学家公认，大脑内淀粉样蛋白斑块(amyloid protein plaques)堆积及Tau蛋白异常可能是导致阿兹海默症的根本原因，多数为阿兹海默症设计的药物都试图清除这些斑块。

aducanumab是一种单株抗体(monoclonal antibody)，主要在消除大脑中淀粉样蛋白斑块的积聚。

引发的争议......

去年11月，美国FDA顾问委员会都对aducanumab申请案表示反对的建议。其中三名委员直接于科学期刊上发表，指出没有足够的证据表明aducanumab有效。他们担心，如果该药物被核准的主要原因是治疗阿兹海默症的药物匮乏，那么未来的门坎就会降低。

一些科学家对aducanumab获得FDA批准感到惊讶。

伦敦大学学院老年精神病学教授R. Howard 说：「作为一名痴呆症临床医生和研究人员，同时也有阿兹海默症的家族病史，我希望看到有效的治疗方法......但我认为aducanumab的批准是一个严重的错误，它只会对患者及其家人产生负面影响，并且可能会破坏10年来有意义的痴呆症治疗的持续探索。」

前车之鉴？

现有的少数治疗阿兹海默症药物的效果似乎也有限。20多年前批准aricept(也称为donepezil)时，同样发生了一场巨大的战争。当时，它被誉为一项突破，但主要是因为没有其他任何治疗药品。很清楚地，它可以减缓几个月内的智力衰退，但从长远来看，几乎没有什么区别。

如果aducanumab被广泛使用，则需要对发生极早期记忆问题的患者进行大脑PET扫描，以确定他们是否有淀粉样斑块。这不仅需要设备，还需要训练有素的员工。如果它就像其他药物一样只对轻症患者有短暂的改善，那就需要好好评估其成本效益。

 

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